根据一项新研究，一种通常用于治疗前列腺肥大和高血压的药物已显示出作为运动神经元病 (MND) 的潜在新疗法的前景，该疾病也称为肌萎缩侧索硬化症 (ALS)。

MND 是一组罕见的疾病，会破坏被称为运动神经元的神经细胞，导致患者慢慢失去肌肉功能。

在使用斑马鱼、小鼠和干细胞模型的研究中，专家们已经证明，药物特拉唑嗪通过增加能量产生来防止运动神经元死亡。

研究人员表示，这种药物可能有助于减缓一种影响英国约 5,000 名成年人的疾病的进展。平均预期寿命为出现症状后三年。

该团队正在开始对该药物在 MND 患者中的作用进行可行性研究。如果这被证明是成功的，他们将寻求启动一项完整的临床试验。

目前尚不清楚运动神经元死亡的原因，但专家们知道，它们的能量产生减少发生在疾病的早期阶段。

运动神经元需要产生能量来将大脑的指令传递给肌肉。如果能量不足，则无法有效传递信息，影响移动。

爱丁堡大学的研究人员与牛津大学的合作伙伴合作，将运动神经元的能量产生作为治疗 MND 的潜在治疗策略。

使用特拉唑嗪（之前已被证明可有效增加中风和帕金森病模型的能量产生），该团队想确定这种药物是否也可以保护运动神经元免受 MND 的影响。

他们专注于一种酶——细胞中的一种活性分子——参与能量产生，称为 PGK1。

MND 的斑马鱼模型表明，无论是从基因上增加斑马鱼中 PGK1 的含量，还是用特拉唑嗪处理它们以增加 PGK1 的活性，都可以改善运动神经元的生长。

特拉唑嗪还保护了 MND 小鼠模型中的运动神经元，提高了存活率并延缓了瘫痪的进展。

该团队还在培养皿中培养运动神经元，并证明特拉唑嗪通过提高能量水平来保护这些细胞。

为了进一步研究这一点，爱丁堡大学和牛津大学的团队正在邀请来自牛津 MND 护理和研究中心的 50 名患者参与一项可行性研究，该研究将检查特拉唑嗪对疾病进展关键指标的影响。

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爱丁堡大学的研究由 Euan MacDonald 运动神经元疾病中心的一个团队进行，该中心由 Euan MacDonald 和他的父亲 Donald 建立，旨在改善 MND 患者的生活。

爱丁堡大学 Euan MacDonald 中心的高级博士后研究员、该研究的第一作者 Helena Chaytow 博士说：“我们的工作表明，特拉唑嗪在多种 MND 模型中对运动神经元细胞死亡具有保护作用，使其成为一种令人兴奋的新潜在疗法。 . 与特拉唑嗪合作的好处是它已经针对不同的健康状况开出了处方，因此我们知道它对人类是安全的，并且可以迅速进入临床。”

爱丁堡大学 Euan MacDonald 中心的解剖学教授兼研究联合负责人 Tom Gillingwater 教授说：“我们对特拉唑嗪影响 MND 运动神经元分解的潜力感到兴奋。目前的工作说明了引入科学家和临床医生共同确定适合用于人类 MND 患者研究的新治疗靶点”

牛津大学运动神经元生物学教授、研究联合负责人 Kevin Talbot 教授说：“我们迫切需要加快药物从实验室模型开发到患者试验的方式。我们的工作采用多种方法来增加相信药物实际上会对患有 MND 的人有效并显着减缓疾病进展。这代表了寻找治疗方法的重要新一步。”

苏格兰 MND 研究主任 Jane Haley MBE 博士说：“作为这项研究的主要资助者，我们很高兴看到一种潜在的 MND 新疗法即将出现。在一系列模型中进行测试后，结果这项研究向我们展示了目前用于治疗前列腺肥大和高血压的药物特拉唑嗪可能能够保护运动神经元。我们很高兴因此该药物将进入牛津的可行性研究，涉及生活在“这是一个很好的例子，研究人员、临床医生和 MND 慈善机构共同努力，试图加快寻找 MND 的新疗法——因为现在是我们找到治愈方法的时候了。”

My Name'5 Doddie 基金会的首席执行官 Jill Douglas 说：“基金会感到鼓舞的是，这项工作的协作性质将有助于从实验室到临床的转化——这意味着基础科学研究将在临床实践中更有意义。我们很自豪能够支持这项合作，并将继续支持特拉唑嗪在 MND 患者中的首次临床试验。”